Таласемията е най-разпространеното генетично заболяване на кръвта в света. Китай в момента има 30 милиона носители на ген на таласемия, докато в световен мащаб общият брой достига 350 милиона.
Пациентите с тежка таласемия могат да се сблъскат с жестока реалност: редовни кръвопреливания, потенциални трансплантации на органи, дори риск от преждевременна смърт.
Ако двама носители на гена се оженят, децата им имат 25 процента шанс да развият болестта.
Терапията използва CS-101, лекарство за редактиране на базата, разработено за пациенти с таласемия от учени от ShanghaiTech University, използвайки тяхната технология Transformer Base Editor (tBE).
Петима китайски пациенти с бета-таласемия, които са получили лечение с CS-101, бързо възстановяват хемопоетичната функция – способността да произвеждат здрави нови кръвни клетки. Нивата на общия хемоглобин и феталния хемоглобин (HbF) се повишават бързо и остават високи, освобождавайки ги от кръвопреливания.
Source link
Like this:
Like Loading…
Нашия източник е Българо-Китайска Търговско-промишлена палaта